Fases en la investigación farmacoclínica y los producto milagro

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Esta semana Pfizer y Johnson & Johnson anunciaron en conferencia de prensa que uno de los fármacos en estudio más esperados para la enfermedad de Alzheimer no ha demostrado, en análisis preliminares, efectividad al compararse contra placebo, por lo que se cancelarán en forma anticipada todos los protocolos de estudio que se tienen con dicho producto.

Pero más allá del caos que ello implica en mis actividades, donde coordinaba parte del estudio en un centro de investigación en México, quiero tocar el punto para hacer un análisis de lo que esto significa monetariamente hablando, porque en muchas ocasiones se habla o critica a la industria farmacéutica o “BigPharma” como lo conocen muchos, sobre todo aquellos que manejan productos “alternativos”.

Tomar la decisión de suspender el estudio se debió a un proceso de ética, en donde se sopesó el beneficio obtenido y el riesgo que esto representaba para los cientos de pacientes voluntarios en los diferentes de protocolos de investigación.

La decisión implicó sin lugar a dudas muchas decisiones entre los directivos, miembros del comité de investigación, los de bioética y los accionistas de los laboratorios y es que simplemente económicamente implica una gran pérdida, J&J por ejemplo asumirá un cargo de entre 300 y 400 millones de dólares en el tercer semestre del año debido a esta decisión de detener la evaluación de la actividad del bapineuzumab en fase III, mientras que Elan (quienes desarrollaron la molécula y concesionaron a los laboratorios para su estudio) asumirá 117.3 millones de dólares en amortizaciones por el protocolo.

Esto me lleva a un análisis sobre las diferencias entre los productos milagro y los fármacos de patente, entre ellas los largos y caros procesos a los que se somete cualquier medicamento antes de salir a la venta.

Hace unos meses Martín Bonfil, divulgador científico escribía en su blog La Ciencia por Gusto “Escribir sobre seudociencias médicas como la homeopatía (o la acupuntura, o tantas otras) es una de las labores mas ingratas para un divulgador científico. Inmediatamente llueven los ataques indignados de quienes creen en la efectividad de estas “terapias alternativas”. Y sin embargo, hay datos certeros para calificarlas de fraudes, y razones poderosas para combatirlas”, no puedo más que coincidir con él.

Alguien por ahí incluso me cuestiona sobre mi labor como médico y el por qué si estudié Medicina no estoy curando pacientes y sí escribiendo sobre los peligros que implica creer en remedios pseudocientíficos. La respuesta es simple, dedico muchas horas de mi día a atender pacientes, además de ello trabajo en investigación de nuevos medicamentos y en mi parte de mi tiempo libre me divierto aprendiendo sobre Ciencia y Medicina y lo comparto con todos ustedes a través de esta columna.

Pero además, como médico es obligación mía detectar factores que implican un riesgo para mis pacientes, recordemos que nuestra labor empieza en la prevención, es por ello que cada vez se pone más en boga este término y más especialidades, como la mía, además de contemplar el plano curativo también abarcan la prevención.

Todo fármaco antes de salir al mercado pasa por al menos 5 fases de investigación, algunos las dividen en 6 y otros la primera fase o cero la separan del resto.

Fase 0, también puede dividirse en farmacocinética y toxicología:

A través de ella se estudia que ocurre exactamente cuando la sustancia ingresa al organismo, desde su absorción, distribución, metabolización y eliminación, todo ello junto con la dosis determinan la concentración del producto en un sitio de acción y la intensidad de su efecto. La tercera parte involucra la seguridad de las sustancias en desarrollo, analizando posibles efectos adversos indeseables a corto y largo plazo. Esta fase lleva años de estudios continuos, para hasta entonces determinar que es seguro probar el fármaco en humanos. Todo ello puede ir precedido del proceso de diseño de la molécula si no se tratara de un descubrimiento por serendipia.

Fase 1

Comprende la primer administración a seres humanos, ello se realiza en voluntarios sanos y se evalúa la acción y seguridad de la sustancia.

Fase 2

Comprende la investigación clínica en pacientes en Instituciones de Salud reconocidas de acuerdo a estrictas normas de buenas prácticas clínicas. En esta fase se evalúa la verdadera acción del producto en una enfermedad en particular y se establece la dosis óptima.

Fase 3

Esta fase involucra el uso de medicación en grandes grupos de pacientes (entre 500 y 3,000) en comparación con placebo a fin de realizar la evaluación más objetiva posible y comprobar de forma controlada la eficacia de la nueva droga.

Fase 4

Una vez que el fármaco ha pasado exitosamente las fases anteriores y su uso es aprobado por las autoridades sanitarias se inicia su comercialización. Esta fase implica farmacovigilancia con monitoreo de reacciones adversas y patrones de utilización de medicamentos así como posibles indicaciones nuevas. En caso de descubrirse otros usos deberán iniciarse estudios para esa enfermedad desde la fase 2. En esta fase existirán estudios que implican más de 10,000 pacientes según los padecimientos y medicamentos a estudiar.

Todas las fases implican cientos de publicaciones en las más prestigiosas revistas de medicina, son vigiladas de cerca por las autoridades de salud de todos los países implicados, en México es el caso de la Cofepris, en Estados Unidos la FDA por ejemplo.

Luego también están los estudios sobre la caducidad, empaque, etc. No creo que se hubiese hecho nada de ello para frascos goteros con etiquetas impresas en computadora que no dicen fecha de caducidad. Por cierto que el producto diga Registro SSA En trámite habla de otro fraude, no se puede comercializar ningún producto farmacéutico sin registro ante la Secretaría de Salud.

Todo lo anterior implica como vimos grandes inversiones que se ven reflejados en los costos de los medicamentos de patente, pero no justifica que los medicamentos milagro tienen costos similares, ¿usted qué piensa?

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